細胞能源工廠是不是病了，很難治愈？細菌毒素有助于"基因剪刀"的精確性
線粒體DNA可以編碼13種蛋白質，它們都參與了細胞的能量供應鏈。線粒體DNA突變可導致數十種至今仍無法治愈的代謝性疾病。基因編輯工具的開發，可以準確地糾正線粒體DNA，將為這類疾病的治療打開大門。
Leber遺傳性視神經病變、線粒體腦肌病、乳酸酸中毒和中風樣綜合征、神經肌肉無力和一些先天性心臟病都是由線粒體基因突變引起的常見遺傳病。目前，世界各地無數的患者都在遭受痛苦，卻得不到有效的治療。
除了細胞核中的大部分人類遺傳物質外，線粒體中還有一小部分。現在科學家們已經使用基因編輯技術精確編輯細胞核中的DNA，但是在如何精確編輯線粒體中的DNA方面還沒有突破。
不久前，《自然》雜志發表了美國哈佛大學劉大衛（David Liu）發表的一項新成果，不僅可以實現線粒體基因組的精確編輯，而且幾乎沒有靶點效應，這給線粒體遺傳病的研究和治療帶來了前所未有的希望。
從編輯基因序列到改變單堿基對，劉如謙團隊的重大突破在于解決了規則間隔短回文重復核酸酶（CRISPR）簇留下的歷史問題——線粒體DNA的精確編輯。
線粒體是細胞進行有氧呼吸的主要場所，是細胞能量產生和傳遞的主要細胞器，被稱為“能量工廠”。線粒體除了為細胞提供能量外，還參與細胞分化、細胞信息傳遞和凋亡等過程，具有調節細胞生長和細胞周期的能力。
基因編輯是新的基因工程技術。從動植物的基因修飾到人類的基因治療，它已被廣泛應用于生命科學的許多領域。
“早期的基因工程技術只能將遺傳物質隨機插入宿主基因組，而基因編輯則可以在特定的點上對待編輯的基因進行修改。”蘇州博騰生物首席技術官孔令杰博士說，他告訴《科技日報》說，基因編輯依賴于基因工程修飾的核酸酶，類似于外科醫生的手術刀。目前常用的基因編輯酶有鋅指核酸酶、轉錄激活樣效應因子核酸酶和簇狀規則間隔短回文重復核酸酶。這些核酸酶可以修飾特定的DNA，敲除、插入或替換基因
除核酸酶外，劉如謙實驗室發明的堿基編輯酶可以利用細菌毒素DDDA將胞嘧啶轉化為尿嘧啶，從而實現線粒體基因組的精確編輯，改變基因組中的單個堿基。
與傳統的基因編輯一個接一個地改變基因序列相比，這種堿基編輯技術可以引起基因組中的單一堿基變化，使腺嘌呤（a）變成鳥嘌呤（g），胞嘧啶（c）變成胸腺嘧啶（T）。”孔令杰解釋說，理論上，基因編輯可以改變基因組中的任何一個堿基，從而大大擴展了基因編輯的范圍和靈活性。
與線粒體DNA相比，線粒體DNA只面臨自身線粒體DNA的遺傳難題孔令杰說，線粒體DNA突變后，很容易喪失產生三磷酸腺苷的能力，而三磷酸腺苷往往會對神經系統和肌肉系統造成損害，導致特定的母親遺傳疾病。線粒體肌病、多系統疾病、心肌病、進行性眼外肌麻痹等疾病都是這樣發生的。
目前，三磷酸腺苷、輔酶Q10和大量B族維生素一般都給予，但效果并不理想，不能治愈。線粒體基因編輯技術可能是治療這些疾病的有效方法。
基因編輯近年來取得了很大進展，但這些進展都是在細胞核DNA上進行的，線粒體DNA編輯一直面臨著難題。沒有人認識到線粒體DNA的精確編輯。如今，CRISPR技術作為應用最廣泛的技術，在線粒體DNA面前顯得束手無策。線粒體沒有吸收RNA的機制，因此CRISPR技術的關鍵組成部分引導RNA（gRNA）根本無法進入線粒體。
